川崎病患儿发热，到底要不要用激素控制？这一在全球儿科领域备受关注的问题，一度没有定论。由复旦大学附属儿科医院联合江西省儿童医院等，针对3208例川崎病患儿进行历时五年研究，最终提供了顶级循证医学证据：川崎病急性期使用激素治疗不能降低冠状动脉并发症。
今天，该项成果刊登于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM，影响因子高达78.5分），由此为全球规范疾病诊疗提供中国答案。《新英格兰杂志》同期配发美国著名学者纽伯格教授评论文章并指出，来自中国的多中心、开放标签、大样本随机对照试验，明确了激素治疗不应常规应用于未经病情评估筛选的川崎病患儿。
据悉，川崎病是一种好发于5岁以下儿童的全身非特异性中小血管炎，发病呈全球性分布，东亚地区发病率最高且呈上升趋势。研究团队带头人、我国知名儿童心脏领域专家、复旦儿科黄国英教授介绍：我国5岁以下儿童1000人里约有1人患有川崎病，日本这一数字是3人，韩国是2人。至于为何东亚儿童高发川崎病，致病原因尚不明晰，目前学界尚无定论。
川崎病又称“孩子的冠心病”，其导致的冠状动脉病变是其最严重的并发症，直接影响患儿的健康和生命。一般来说，急性期发病初始症状包括持续数天的高热，多发性皮疹、“草莓舌”、嘴唇发红等，亚急性期则症状更加隐蔽可怕，直接诱发动脉病变甚至心肌梗死。
针对上述症状，国内外普遍采用大剂量丙种球蛋白治疗来改善冠状动脉病变，急性期标准治疗方案为：在发病10天内采用静脉滴注丙种球蛋白（2g/kg）联合阿司匹林口服（30mg/kg）。然而，在标准治疗后仍有10%–20%患儿出现冠状动脉病变，尤其是大型动脉瘤（直径≥8mm）仍发生在0.5%至1%的接受标准治疗的患者中，是影响川崎病患儿长期预后甚至威胁生命的主要原因。
如何加强抗炎治疗，进一步降低冠状动脉病变风险一直是学界争论不休的核心问题。复旦儿科副院长翟晓文表示，作为大部分血管炎的有效治疗药物，激素能否用于川崎病的治疗？事实上，在基层医疗机构这样的操作屡见不鲜，但科学说法始终没有给出定论。
此次由复旦儿科牵头，联合全国28家医院开展多中心、开放标签、终点盲法的随机对照试验，纳入3208例发病10天内、尚未接受标准治疗的急性期川崎病患儿，比较“标准治疗”（静脉滴注丙种球蛋白+阿司匹林口服）与“标准治疗叠加激素”的有效性与安全性。结果发现：发病1个月时，冠状动脉病变发生率在叠加激素治疗组（16.0%）与标准治疗组（13.8%）无显著差异。病程2周和3个月时，两组冠状动脉病变发生率也相仿。
黄国英进一步补充，尽管叠加激素治疗组的丙种球蛋白无应答率、发热持续时间和炎症指标下降优于标准治疗组，但丙种球蛋白无应答使用激素者可能增加冠状动脉病变发生风险。相关探索性结果显示，叠加激素并不能阻止急性期冠状动脉损害后续的进展。
据悉，此次研究是迄今为止全球范围内同类研究中样本量最大的多中心随机化试验。研究突破了既往研究纳排对象选择的限制，覆盖全部疾病严重程度及早发冠状动脉病变病例，结果更能反映真实世界诊疗场景。研究结果“掷地有声”：叠加激素治疗未能改善川崎病冠状动脉病变并发症，对于避免临床过度使用激素、减少不良反应等具有重要指导意义。
记者同时获悉，仅去年一年，作为国家儿童医学中心的复旦儿科，就接收7000余例海外疑难杂症患儿，其中不乏川崎病患儿。复旦儿科还牵头制定我国“川崎病冠状动脉病变临床处理建议”及《川崎病诊断和急性期治疗专家共识》。同时连续5次牵头每5年一次上海市川崎病流行病学调查，建立全球最大的川崎病专病队列，呈现了中国川崎病的发生和临床诊治情况。
院长王艺透露：未来医院将凝聚专科力量，针对川崎病的研究应超越现有炎症标志物，识别那些驱动冠状动脉层面炎症反应的特异性生物学因子，研发靶向治疗药物。
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